Pesquisa clínica
Como fazemos pesquisa
Metodologia científica voltada a populações raras.
Pesquisa pensada para populações raras
Pesquisa clínica em doenças raras exige métodos diferentes dos ensaios tradicionais — porque, por definição, as populações de pacientes elegíveis são pequenas e geograficamente dispersas. O Raros Brasil adota desenhos de estudo reconhecidos pelas principais agências regulatórias do mundo (FDA, EMA e ANVISA) para tornar a pesquisa em doenças raras possível, ética e estatisticamente robusta.
Do dado ao conhecimento: nosso fluxo de trabalho
Seleção da doença rara
Priorizamos condições com necessidade clínica não atendida, disponibilidade de pacientes na rede RARAS.org.br e interesse científico ou industrial legítimo.
Desenho do protocolo
Escolhemos, entre as metodologias abaixo, a que melhor se adequa à doença e à pergunta científica.
Aprovação ética e regulatória
Todo protocolo passa pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CEP), pela CONEP quando aplicável, e pela ANVISA — inclusive pela via prioritária para doenças raras (RDC 204/2017).
Execução conforme Boas Práticas Clínicas
Condução do estudo segundo o guia ICH E6(R2), com sistema eletrônico de dados (EDC) validado e farmacovigilância ativa.
Publicação dos resultados
Todos os resultados são publicados — inclusive quando negativos — em periódicos indexados (meta de indexação em PubMed e LILACS).
Metodologias para populações raras
Basket Trials
Um único protocolo testa a mesma intervenção — droga, terapia gênica ou biomolecular — em múltiplas doenças raras que compartilham o mesmo biomarcador ou mecanismo molecular. Isso permite recrutar pacientes de diferentes diagnósticos sob um único desenho regulatório, maximizando a eficiência de tempo e de custo.
Umbrella Trials
Uma mesma doença rara é estudada por diferentes braços de tratamento, cada um direcionado a um subtipo molecular distinto — permitindo personalização do tratamento sem perder a eficiência operacional de um protocolo único.
Adaptive Design (Desenho Adaptativo)
Modificações pré-planejadas no protocolo — número de pacientes, doses, braços de tratamento — com base em análises interinas dos dados. É uma metodologia aprovada pelo FDA e pela EMA, que reduz significativamente o número de pacientes necessários para obter resultados estatisticamente robustos.
Real-World Data & Evidence (RWD/RWE)
Utilização de dados coletados fora do ambiente controlado do ensaio clínico — prontuários eletrônicos, registros de pacientes, dados da base RARAS — para complementar e contextualizar os achados dos estudos, regulamentada pela ANVISA e alinhada às diretrizes do FDA e da EMA.